帕金森病（PD）是仅次于阿尔兹海默病的第二大常见慢性进行性神经退行性疾病，以脑内多巴胺能神经元进行性丢失和路易小体形成为特征，主要表现为运动迟缓、肌强直、震颤、姿势步态异常等运动障碍，常伴有嗅觉减退、睡眠障碍等多种非运动症状，给患者和家属带来巨大的身体和精神负担。
据统计，PD大约影响全球1000万人，而且随着全球老龄化的加剧，PD患病人数还将进一步增加。“开－关现象”（ON-OFF）是PD药物治疗后期的并发症，其中“开”是指药物治疗对病人起到明显的治疗效果，病人能运动；“关”是指病人在接受治疗一段时间后运动能力丧失，这是由于口服之间的低水平多巴胺引起的。
目前，PD尚无法治愈，其治疗方法和手段包括药物治疗、手术治疗、运动疗法、心理疏导及照料护理等，其中药物治疗作为**，且是整个治疗过程中的主要手段。
根据作用机制的不同，已上市的PD药物大致可分为抗胆碱能药物、促多巴胺释放药物、多巴胺替代药物、多巴胺受体激动剂、B型单胺氧化酶抑制剂、儿茶酚－O－甲基转移酶（COMT）抑制剂六大类。
其中抗胆碱能药物主要用于伴有震颤的PD患者。
COMT抑制剂主要是作为左旋多巴的辅助性治疗，增加左旋多巴的疗效，减少左旋多巴的用量，适用于有明显波动症状的重症PD患者，是目前欧美和国内治疗指南明确推荐的、辅助多巴胺治疗PD患者的一线药物。
MAO-B抑制剂是PD一线治疗药物，主要用于早期PD患者，研究证实其通过抗氧化应激、抑制突触核蛋白凝集、减少细胞凋亡以及神经营养作用等保护神经元，部分临床试验显示其可能延缓PD进展。
而且，近年来全球监管机构还批准了几款PD药物（详见下表），包括第三代COMT抑制剂Ongentys、MAO-B抑制剂Xadago，以及其他传统PD药物的新机型。
此外，Insightec公司的Exablate Neuro设备于2018年被FDA批准用于治疗震颤为主的PD，2021年11月又被FDA批准用于治疗患有活动性、僵硬或运动障碍症状的晚期PD患者。另，值得提及的是，Exablate Neuro在苍白球切开术中使用聚焦超声波**定位和消融苍白球，不需要切口，不需要植入大脑，比侵入性手术感染的风险更小。
近年来获批的PD药物
Ongentys是一种新型、口服、选择性、长效、外周COMT抑制剂，通过减少左旋多巴在血液中的分解从而保护左旋多巴，使更多的左旋多巴可以到达大脑，延长其临床效果，帮助患者实现运动症状控制。2016年6月，该药被欧盟批准作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助疗法，用于接受这些组合疗法无法稳定剂末运动波动的PD成人患者。2020年4月，Ongentys 25mg和50mg胶囊剂被FDA批准，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动的PD患者，成为**个被FDA批准的每日一次COMT抑制剂。
istradefylline是一种口服给药的选择性腺苷A2A受体拮抗剂（腺苷是一种广泛分布于人体的神经调节剂，大脑中腺苷A2A受体被发现存在于基底神经节中，基底神经节在运动控制中起重要作用，PD患者基底神经节被发现存在退化或异常）。2013年5月，istradefylline在日本上市销售，用于接受含左旋多巴制剂治疗的PD患者，改善“疗效减退”现象，品牌名为Nouriast。2019年8月，该药在美国被批准作为左旋多巴/卡比多巴的一种附加疗法，用于正在经历“OFF”事件的PD成人患者，品牌名为Nourianz。
Inbrija是利用Acorda的ARCUS平台开发旨在向肺部提供**剂量的左旋多巴干粉制剂，2018年12月被FDA批准用于接受卡比多巴/左旋多巴治疗的PD关闭期（OFF）间歇性治疗。值得一提的是，Inbrija是**个获得监管批准的吸入性左旋多巴，该药便于患者自己操作，适用于OFF期的按需治疗。
Kynmobi舌下膜剂是一种新剂型的阿扑吗啡（阿扑吗啡是一种多巴胺D2受体激动剂，用作OFF事件的急救药品），2020年5月被FDA批准用于PD患者运动症状波动的急性间歇治疗。值得一提的是，Kynmobi是**个也是**一个快速、按需治疗帕金森病OFF事件的舌下疗法，一天*多可以使用5次。
Northera是一种合成儿茶酚胺，通过脱羧直接转化为去甲肾上腺素，使得中枢和外周神经系统去甲肾上腺素水平升高。
另，值得提及的是；近日CDE官网显示，Zambon S.p.A/精鼎医药「沙芬酰胺片」的进口申请获受理。沙芬酰胺是一款高选择性、可逆第三代B型单胺氧化酶（MAO-B）抑制剂，具有多巴胺能和非多巴胺能双重机制，原研药Xadago于2017年3月被FDA批准作为一种附加治疗药物，用于正在服用左旋多巴/卡比多巴并出现“关期”发作的帕金森病患者。其成为十余年来**在美国获批用于治疗帕金森病的新化学实体。如今中国上市申请或受理，为国内患者带来创新疗法用药新选择。
