艾伯维斩获FDA**针对超罕见血液肿瘤的ADC药物批准

原文标题：AbbVie snags FDA's first ADC approval for ultra-rare blood cancer（新闻来源：Biospace）

原文地址：https://www.biospace.com/fda/abbvie-snags-fdas-first-adc-approval-for-ultra-rare-blood-cancer

艾伯维抗体偶联药物Decnupaz获FDA批准用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），成为该适应症**且目前**获批的ADC药物，亦是艾伯维在血液肿瘤领域**ADC产品。该批准基于1/2期CADENZA研究数据，初治患者完全缓解率达69.7%，经治患者为15.7%。常见不良反应包括水肿、疲劳、肌肉骨骼疼痛等，FDA对其肝毒性风险给予黑框警告。BPDCN为年发500-1000例的罕见侵袭性白血病，Decnupaz通过靶向CD123递送吲哚并苯二氮卓载荷杀伤肿瘤细胞，目前艾伯维正开展其用于急性髓系白血病的二期临床。

赛诺菲戈谢病药物FDA审批决定日期定于11月

原文标题：November date set for FDA decision on Sanofi's Gaucher drug（新闻来源：Pharmaphorum）

原文地址：https://pharmaphorum.com/news/november-date-set-fda-decision-sanofis-gaucher-drug

FDA已启动对赛诺菲戈谢病新药venglustat的优先审评，目标决定日期为11月25日。该口服小分子GCS抑制剂可穿透血脑屏障，若获批将成为美国**专门治疗3型戈谢病（G3D）神经系统并发症的药物。G3D作为*常见亚型同时累及外周器官和中枢神经系统，现有酶替代疗法无法入脑。关键3期LEAP2MONO试验显示，venglustat在52周内通过SARA和RBANS量表显著改善神经症状，非CNS疗效不劣于标准ERT。该药此前在常染色体显性多囊肾病、帕金森病等多个适应症折戟，未能实现"一药多适应症"的重磅预期，但G3D单适应症获批仍具价值。赛诺菲通过2011年收购的Genzyme子公司已是罕见病领域巨头，拥有Cerezyme和Cerdelga等戈谢病产品。

FDA受理BridgeBio申请，有望批准首款肢带型肌营养不良药物

原文标题：FDA accepts BridgeBio’s application for potential first limb-girdle muscular dystrophy drug（新闻来源：Biospace）

原文地址：https://www.biospace.com/fda/fda-accepts-bridgebios-application-for-potential-first-limb-girdle-muscular-dystrophy-drug

FDA受理BridgeBio口服疗法BBP-418优先审评，目标决定日期11月27日，有望成为肢带型肌营养不良2I/R9型（LGMD2I/R9）**获批疗法。该药基于3期FORTIFY试验12个月中期分析数据申报，治疗组在所有主要及次要终点上均较安慰剂组显著改善，肺功能预测值提升5%，被Jefferies评为"*佳情景"。William Blair预计其2035年全球销售额达11亿美元，美国市场超6亿美元。此为BridgeBio"多元化商业组合"战略的**潜在重磅产品，另两款为encaleret（常染色体显性低钙血症1型，已提交NDA）和infigratinib（软骨发育不全，计划三季度申报）。近期肌营养不良领域迎来密集进展：Dyne Therapeutics本周提交DMD外显子51跳跃疗法DYNE-251的BLA，REGENXBIO、Wave Life Sciences及Capricor亦临近监管终点；诺华120亿美元收购的Avidity旗下del-desiran治疗1型强直性肌营养不良的3期数据将于下半年读出，被分析师视为该交易成败关键。

FDA在信息请求后延长Beren罕见病药物审评， saga再度拉长

原文标题：FDA extends Beren’s rare disease review after info request, further stretching saga（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-extends-berens-rare-disease-review-after-info-request-further-stretching-saga

FDA将Beren Therapeutics罕见病药物adrabetadex的审批决定日期从8月17日推迟至11月17日，因公司对现有数据及支持文件的更新回复被认定为重大补充申请。该环糊精疗法用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC），其研发历程可追溯至2009年NIH发现环糊精可延缓小鼠疾病发作，后经Vtesse推进2/3期试验，2017年被Sucampo以2亿美元收购，同年Mallinckrodt收购Sucampo。2018年试验失败后，Beren子公司Mandos于2021年在Mallinckrodt破产程序中购得该资产。申报基于外部对照数据：adrabetadex组5年总生存率84%，对照组42%。但外部对照臂近期频遭监管质疑，FDA此前已拒绝Regenxbio基于自然史对照的基因疗法申请，并对uniQure类似计划提出反对。

Apogee特应性皮炎药物获黑石支持，挺进三期临床

原文标题：Apogee eczema drugs gets Blackstone backing, heads to Phase 3（新闻来源：BioPharma Dive）

原文地址：https://www.biopharmadive.com/news/apogee-eczema-drug-zumilokibart-blackstone/821237/

Apogee Therapeutics宣布其IL-13靶向抗体zumilokibart（APG777）2期特应性皮炎试验取得积极结果，计划下半年启动3期临床，包含三项各约400人的安慰剂对照试验，其中一项联合外用皮质类固醇评估，随访期一年。中期剂量组16周EASI-75应答率达66%（安慰剂23%），疗效数据与赛诺菲/再生元Dupixent及礼来Ebglyss相比具备竞争力，且给药频率仅需每半年2-4次注射，显著优于现有药物每2-4周一次的方案。公司同时宣布与Blackstone Life Sciences达成*高13亿美元合作融资，称无需后续股权融资。该药正拓展哮喘及嗜酸性粒细胞性食管炎等适应症，分析师认为其有望重塑抗炎药物给药标准。

D&D押注GLP-1药物，观察到纤维化改善与MASH缓解

原文标题：D&D sees fibrosis improvements, MASH resolution after rolling dice on GLP-1 drug（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/dd-sees-fibrosis-improvements-mash-resolution-after-rolling-dice-glp-1-drug

韩国D&D Pharmatech公布其GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂zabopegdutide治疗MASH的48周2期数据，40mg组中50%患者实现纤维化至少改善一期且MASH未恶化（安慰剂组15.8%），62.5%实现MASH缓解且纤维化未恶化（安慰剂组5.3%），安慰剂校正效应量分别为34.2%和57.2%，与诺和诺德Wegovy（14.4%/28.7%）、Madrigal Rezdiffra（8%-23%）及礼来Zepbound（21%-53%）处于同一量级，但样本量较小（16人）限制结论可靠性。该药去年已显示12周肝脏脂肪减少，此次达到FDA建议的3期终点标准。礼来正开展tirzepatide及retatrutide治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病的3期项目，勃林格殷格翰亦有GLP-1/胰高血糖素受体激动剂进入3期。

ASCO前瞻：期望高涨之下，康方生物依沃西单抗将在高风险的全体大会上面临审视

原文标题：ASCO preview: With expectations jacked up, Akeso's ivonescimab to face scrutiny in high-stakes plenary（新闻来源：Fiercepharma）

原文地址：https://www.fiercepharma.com/pharma/asco-preview-expectations-jacked-akeso-ivonescimab-face-scrutiny-high-stakes-plenary

康方生物/ Summit的ivonescimab成为**登上ASCO全体大会 plenary session 的中国原研药物，将于5月31日公布3期HARMONi-6试验一线鳞状NSCLC总生存期（OS）数据。该研究此前已显示PFS显著优于替雷利珠单抗联合化疗，但OS是否达统计学显著仍保密——若成功将成为**在3期试验中证明优于PD-1/化疗方案的一线NSCLC疗法。投资者分两派：乐观派认为plenary入选意味着OS HR优于0.722的预设界值（预估0.65-0.7），悲观派则担忧其为非计划性事后分析且中国男性吸烟人群为主限制全球外推性，Leerink模拟估算OS HR约0.83-0.87。分析师关注后续治疗是否规范及对照组表现，因全球HARMONi-3试验中期PFS意外未达标，若中国数据效应量过高反而增加全球试验下行风险。同时默沙东/科伦博泰的TROP2 ADC sac-TMT联合Keytruda在OptiTROP-Lung05中PFS改善65%，形成新竞争格局。

重磅获批！国产HER2单抗创新药落地，破解胃癌曲妥珠单抗耐药临床困境

原文标题：重磅获批！国产HER2单抗创新药落地，破解胃癌曲妥珠单抗耐药临床困境（新闻来源：新浪财经）

原文地址：https://finance.sina.com.cn/wm/2026-05-28/doc-inhznkuk1301736.shtml

国家药监局（NMPA）5月28日批准上海津曼特生物自主研发的HER2靶向单抗安尼妥单抗（商品名：恩尼妥）上市，通过优先审评审批程序，联合化疗用于既往至少接受过一种含曲妥珠单抗方案治疗的局部晚期或转移性HER2阳性胃及胃食管结合部腺癌成人患者，填补国内HER2阳性胃癌耐药后治疗空白。我国约15%-20%胃癌患者为HER2阳性，曲妥珠单抗一线治疗后普遍耐药，后线治疗长期缺乏高效方案。该药获批标志着国产肿瘤靶向药自主创新再获突破，逐步打破进口药物垄断，降低患者治疗成本。目前终端定价及医保准入时间尚未公布，行业期待其尽快惠及晚期耐药患者。

刚刚，恒瑞1类新药，获批上市！

原文标题：刚刚，恒瑞1类新药，获批上市！（新闻来源：新浪财经）

原文地址：https://finance.sina.com.cn/wm/2026-05-28/doc-inhznenk0077413.shtml

5月28日NMPA批准恒瑞医药1类新药鲁兹诺雷钠上市，适用于痛风伴高尿酸血症，成为国产**获批的URAT1抑制剂。该药为高选择性尿酸盐转运体小分子抑制剂，通过抑制肾小管尿酸重吸收促进排泄。获批基于3期SHR4640-303研究，773例患者数据显示16周核心治疗期血清尿酸≤360μmol/L达标率39.7%（对照组别嘌醇26.5%），52周扩展期优势持续（54.2% vs 31.0%），安全性良好。痛风已成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病，URAT1抑制剂和IL-1β单抗为两大热门方向，国内近20款URAT1药物在研，璎黎药业Puliginurad紧随其后处于3期，海创药业等已开始调整该赛道资源投入。

投资交易

Kailera在IPO后"催化剂密集期"循礼来足迹前行

原文标题：Kailera walks path paved by Lilly in post-IPO ‘catalyst-rich period’（新闻来源：Biospace）

原文地址：https://www.biospace.com/business/kailera-walks-path-paved-by-lilly-in-post-ipo-catalyst-rich-period

Kailera Therapeutics以创纪录的6.25亿美元IPO募资推进三大减重药物管线，产品布局全面对标礼来：核心产品ribupatide为GLP-1/GIP双靶点注射剂（类Zepbound），口服小分子GLP-1药物KAI-7535（类Foundayo）及"triple-G"三靶点激动剂KAI-4729（类retatrutide）。公司2024年10月成立，获恒瑞医药除中国外权益，IPO前已完成6亿美元B轮融资。ribupatide已启动2b期高剂量试验及3期KaiNETIC项目，数据预计2028年读出；KAI-7535的3期糖尿病数据显示32周HbA1c降低1.40%-1.68%，肥胖数据年内由恒瑞公布；KAI-4729 1期中国数据12周减重16%，海外早期项目明年启动。分析师认为其管线经礼来竞品临床与商业化验证已大幅去风险，有望成为肥胖市场有力竞争者。

加州初创公司Protuoso融资950万美元，用于开发"模块化组合"药物平台

原文标题：California startup Protuoso raises $9.5m for “mix-and-match” drug platform（新闻来源：Pharmaceutical Technology）

原文地址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/california-startup-protuoso-raises-9-5m-for-mix-and-match-drug-platform/

Protuoso Biosciences完成950万美元种子轮融资，由Taya Venture和Darwin Ventures领投，NSG Ventures等参投，用于推进其多功能生物制剂平台。该平台通过"MUXBODIES"重组融合蛋白技术，将抗体、细胞因子、肽类等多种治疗模块整合为单一分子，实现"即插即用"架构以同时靶向多种疾病通路，克服单通路药物的疗效局限。公司管线覆盖心血管代谢疾病（针对肥胖及其器官病理）、肿瘤（工程化"装甲"免疫细胞衔接器以突破实体瘤治疗瓶颈）及自身免疫疾病。联合创始人Willie Xiang指出肥胖、心血管及癌症等重大疾病均由相互关联的生物学机制驱动，而现有药物多作用于单一路径；联合创始人Tim Lu表示该平台解决了多功能生物制剂工程化复杂的历史难题，可实现规模化开发。

产业动态

CVS减肥药协议让礼来与诺和诺德平起平坐

原文标题：CVS obesity drug deal puts Lilly on equal footing with Novo（新闻来源：BioPharma Dive）

原文地址：https://www.biopharmadive.com/news/lilly-cvs-caremark-formulary-zepbound-foundayo-obesity-glp1/821327/

CVS Caremark宣布取消诺和诺德Wegovy在GLP-1市场的优先地位，6月1日起将礼来口服药Foundayo纳入处方集，10月1日起恢复注射剂Zepbound为优先选项，Wegovy口服及注射剂型仍保留优先地位。此举意味着礼来两款药物已获美国三大PBM全覆盖，有望惠及数百万患者，礼来早盘股价涨近6%。分析师指出该决定逆转了去年Wegovy独享优先地位时礼来的劣势，显著扩大Zepbound和Foundayo的可及处方池。尽管礼来在注射剂市场占据更大份额，但Foundayo处方增长 pace 仅为口服Wegovy同期的30%，扩大覆盖对其至关重要。诺和诺德回应称Wegovy仍保持优先地位，患者用药不受影响。

PD-(L)1×VEGF双特异性抗体的真正潜力或在肺癌之外

原文标题：The real potential of PD-(L)1×VEGF bispecifics may be outside lung cancer（新闻来源：Biospace）

原文地址：https://www.biospace.com/drug-development/opinion-the-real-potential-of-pd-l1-vegf-bispecifics-may-be-outside-lung-cancer

PD-(L)1×VEGF双特异性抗体成为肿瘤免疫领域*受关注的新类别，康方生物ivonescimab授权Summit（*高50亿美元）、BMS与BioNTech合作pumitamig（111亿美元）、辉瑞及默克等巨额交易印证其平台价值。目前肺癌为领先适应症，HARMONi-6显示ivonescimab联合化疗一线鳞状NSCLC中位PFS 11.1个月优于替雷利珠单抗6.9个月，但OS获益尚不明确；HARMONi-3早期中期分析未达PFS统计学标准致Summit股价大跌26%。该类药物通过单分子协同阻断免疫检查点与血管生成、正常化肿瘤血管并降低全身VEGF暴露，在肝癌等血管生成与免疫逃逸高度交织的瘤种中潜力更大——阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗已成为晚期肝癌一线标准，为双抗提供明确机制先例。目前该类别尚无肝癌3期临床，中国已启动结直肠癌、胆道癌等3期试验，辉瑞与BioNTech/BMS各有三项非肺癌3期项目推进中。投资与研发策略应更侧重生物学驱动，在VEGF高依赖瘤种中寻求突破，而非仅将肺癌PFS获益作为**价值标尺。

等待FDA审批的Viridian与药明生物达成眼科药物供应协议

原文标题：Viridian, awaiting FDA decision, taps WuXi Bio in eye drug supply deal（新闻来源：Fiercepharma）

原文地址：https://www.fiercepharma.com/manufacturing/viridian-awaiting-fda-decision-taps-wuxi-bio-veligrotug-supply-deal

Viridian Therapeutics与药明生物达成veligrotug长期商业供应协议，初始期限5年，药明生物为非**供应商，Viridian保留引入其他CDMO的权利。协议包含"适用法律变更实质不利影响药明生物履约能力"时可提前终止的条款，反映美国对华生物技术供应链的政治风险考量，尽管*终版《生物安全法案》未点名药明生物，但行业正关注COINS法案等新动向。veligrotug为甲状腺眼病（TED）候选药物，FDA目标决定日期为6月30日，若获批将挑战安进Tepezza（去年全球销售额19亿美元）的市场地位。Viridian近年连续公布3期积极数据，药明生物今年2月亦与Vertex就三特异性T细胞衔接器达成供应合作，2025年新增项目创纪录且美国客户占比高。

Kordata Dynamics推出神经AI临床试验平台

原文标题：Kordata Dynamics launches with neural-focused AI clinical trial model（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/cro/kordata-dynamics-launches-neural-focused-ai-clinical-trial-model

Kordata Dynamics由神经数字健康公司BIOS Health分拆成立并走出隐身模式，获MAVRK Celestia Fund等机构pre-seed融资，旨在通过处理神经数据重新定义临床试验执行。平台整合BIOS的AI给药技术，实时分析患者对药物和干预措施的反应，初期聚焦神经调控及精准神经治疗领域，涵盖阿尔茨海默病、帕金森病、癫痫及耐药性心血管疾病等。CEO Emil Hewage表示平台设计契合FDA近期推动的临床试验实时审评倡议，目标将试验招募周期从数年缩短至3-6个月，提供清晰数据并扩大患者与临床医生参与度。总裁Dawn McCullogh称该平台使申办方、研究中心和临床医生能够获取此前难以触及的AI精准医疗工具，以高质量**数据驱动突破。阿斯利康和安进已加入FDA实时审评计划。

Hoth Therapeutics转型太空AI芯片公司，股价翻倍

原文标题：Hoth Therapeutics’ pivot to AI in space sees stock rocket after rebrand（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/hoth-therapeutics-pivot-ai-space-sees-stock-price-rocket-after-rebrand

Hoth Therapeutics剥离生物医药业务转型为太空AI芯片公司Rocket One，股价翻倍突破2美元，纳斯达克代码由"HOTH"更换为"RKTO"。公司获纳米磁性AI芯片技术**授权，该技术利用电子自旋与磁态替代传统电荷计算，适用于国防、航天及轨道AI数据中心场景。原EGFR抑制剂凝胶等药物资产转移至全资子公司。CEO Robb Knie称太空正从"发射故事"转向"计算故事"，轨道平台需在严苛功耗与辐射环境下自主运行。此前Hoth的神经激肽1受体激动剂2期数据虽显示痤疮样皮疹改善但未获市场认可，2023年与Algorithm Sciences合并失败，近期肥胖领域GDNF项目亦未打动投资者。类似转型案例包括意大利Genenta Science从细胞基因疗法转向战术步枪制造商，以及困境生物技术公司 rebranding 为加密货币企业等趋势。

政策支持

法国成为欧盟**将减重药纳入医保报销的国家

原文标题：France 'first EU country to cover obesity drugs'（新闻来源：Pharmaphorum）

原文地址：https://pharmaphorum.com/news/france-first-eu-country-cover-obesity-drugs

法国卫生部长Stéphanie Rist宣布法国成为欧盟**将减重药物纳入医保报销的国家，诺和诺德Wegovy与礼来Mounjaro获批有限覆盖，仅限严重肥胖患者使用，年成本约1亿欧元。适用人群为BMI≥35且伴至少一种合并症或BMI≥40者，标准报销比例65%，多数患者因合并症可获100%覆盖，目标人群约100万人。目前法国患者每月自付约300欧元。英国NHS亦覆盖部分患者但限制严格，多数需自费。GLP-1药物获益超减重范畴引发欧洲成本效益讨论，目前仅英法两国扩大报销，多数国家仅限2型糖尿病。与此同时，美国PBM巨头CVS Health恢复礼来Zepbound的处方集覆盖，并新增口服GLP-1药物Foundayo，此前Zepbound因定价谈判被移除后仍实现135亿美元全球销售额，美国市场Q4增长122%。

前沿发现

虚拟AI小鼠替代动物实验测试纳米药物

原文标题：Virtual AI mouse tests nanomedicine without using living animals（新闻来源：The Medical News）

原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260528/Virtual-AI-mouse-tests-nanomedicine-without-using-living-animals.aspx

瑞士联邦材料科学与技术研究所（Empa）研究员Jimeng Wu开发基于AI的虚拟小鼠模型，用于预测纳米颗粒在体内的药代动力学分布，以替代传统动物实验。该生理药代动力学（PBPK）模型整合18项小鼠研究数据及贝叶斯马尔可夫链蒙特卡洛模拟，通过多元线性回归机器学习算法，可根据纳米颗粒的尺寸、涂层和表面电荷等可测量属性自适应调整参数，计算其在肝脏、肾脏、肺部和脾脏的分布。相比传统PBPK模型仅能针对单一物质校准，AI虚拟小鼠具备显著优势，可在实际制造前虚拟筛选*适合特定任务的纳米材料，节省时间与成本，契合"安全与可持续设计"（SSbD）理念。研究团队计划通过"桥接策略"将模型扩展至人体PBPK，以研究纳米颗粒穿越血脑屏障等敏感靶器官的能力，为脑肿瘤纳米药物递送提供支持，*终目标是缩短纳米医学材料从研发到临床应用的周期并减少动物实验。

小尺寸纳米塑料对脑神经元影响更显著

原文标题：Smaller nanoplastics trigger stronger changes in brain neuron activity（新闻来源：The Medical News）

原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260527/Smaller-nanoplastics-trigger-stronger-changes-in-brain-neuron-activity.aspx

芬兰东芬兰大学发表在NanoImpact的研究显示，聚苯乙烯纳米塑料可被神经元内化并累积，较小尺寸颗粒对关键信息处理细胞的影响更为显著。研究利用原代神经元培养物，在低至环境相关剂量下暴露不同尺寸纳米塑料，通过形态学和基因表达分析发现，随着粒径减小，效应更为突出。纳米塑料（<<1000nm）相比微塑料具有更大比表面积和更强生物屏障穿透能力，近期已被证实可在人脑中累积。研究强调评估低剂量小尺寸颗粒潜在健康风险的必要性，未来需通过更复杂模型和长期暴露实验贴近真实场景。

攻克抗原印记难题 新型佐剂让疫苗可应对多种变异株

原文标题：攻克抗原印记难题 新型佐剂让疫苗可应对多种变异株（新闻来源：新浪财经）

原文地址：https://finance.sina.com.cn/tech/discovery/2026-05-28/doc-inhznkuh8436409.shtml

西安交通大学实验动物中心联合哈佛医学院及波士顿儿童医院团队在《自然·免疫学》发表研究成果，新型糖类佐剂与mRNA疫苗联用可显著提升应答强度、持久性和广谱中和能力。该佐剂通过延长I型干扰素信号并增强IL-1β信号形成正反馈调控，使刺突蛋白特异性抗体维持长达500天，骨髓长寿命浆细胞显著增加。尤为关键的是其能有效克服抗原印记效应，使原始疫苗对免疫逃逸变异株产生强效中和，在非人灵长类和人源化小鼠模型中展现广谱持久保护效果且未增加不良反应或破坏自身耐受，为应对快速变异病毒的下一代mRNA疫苗开发提供新策略。

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