新药进展

Taiho与Cullinan的zipalertinib成功通过III期试验，角逐一线治疗市场

原文标题：Taiho and Cullinan’s zipalertinib clears Phase 3, teeing up first-line competition（新闻来源：Biospace）

原文地址：https://www.biospace.com/drug-development/taiho-and-cullinans-zipalertinib-clears-phase-3-teeing-up-first-line-competition

Taiho制药与Cullinan Therapeutics联合开发的zipalertinib在一项针对EGFR外显子20插入突变晚期非小细胞肺癌的全球III期REZILIENT3试验中达到主要终点，联合化疗相比单独化疗在无进展生存期上实现统计学显著且具临床意义的改善，风险比可能低于0.6，独立数据委员会建议揭盲。该药物已提交FDA审批用于经治患者，预计明年2月27日前获批，合作伙伴计划基于新数据寻求一线治疗适应症批准。若成功，zipalertinib将成为该领域第三种一线疗法，与Zegfrovy和Rybrevant竞争。完整数据将在即将举行的医学会议上公布。Taiho于2022年以2.75亿美元预付款收购相关资产，Cullinan有望获得*高1.3亿美元监管里程碑金及美国市场50%利润分成。

PDS终止III期癌症疗法开发，聚焦结直肠癌候选药物

原文标题：PDS halts work on phase 3 cancer therapy to focus on colorectal contender（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/pds-halts-phase-3-stage-cancer-therapy-focus-colorectal-contender

PDS Biotechnology终止III期头颈癌免疫疗法PDS0101的开发，停止其与Keytruda联用治疗HPV16阳性头颈鳞状细胞癌的Versatile-003试验，将资源优先转向II期肿瘤靶向IL-12免疫细胞因子PDS0301。CEO在致股东信中表示，PDS0301在转移性结直肠癌II期试验中客观缓解率达77.8%，具有补充多种肿瘤疗法的潜力，还将在前列腺癌和卡波西肉瘤等领域评估该药。PDS0101的内部投资将停止，但会寻求战略合作保留其价值。公司截至6月底现金余额为560万美元。

Skylark启动常见儿童遗传性耳聋的基因治疗试验

原文标题：Skylark trials gene therapy for common form of child deafness（新闻来源：Pharmaphorum）

原文地址：https://pharmaphorum.com/news/skylark-trials-gene-therapy-common-form-child-deafness

Skylark Bio已启动针对GJB2介导听力损失的基因疗法SKY-GJB2的I/II期临床试验，首例患者已完成给药。该疗法通过向耳蜗支持细胞递送功能性GJB2拷贝，恢复connexin 26蛋白活性。GJB2突变占美国先天性听力损失的15%至20%，目前全球尚无获批疗法，患者仅依赖助听器和人工耳蜗。开放标签试验SONIX采用Skylark专有的SKY-CAT装置进行单侧耳蜗内注射，预计纳入约10名9个月至7岁儿童，年底前有望获得初步数据。Regeneron的Otarmeni已获批用于OTOF基因致聋，为同类疗法提供重要验证。Skylark正与Forge Biologics合作，利用AAV载体生产该药，同时还在开发第二款针对SLC26A4基因相关听力损失的基因疗法SKY-PEN，而Sensorion的GLB2-GT目前仍处于临床前阶段。

Akeso的ivonescimab联合疗法获中国NMPA批准

原文标题：Akeso secures China NMPA authorisation for ivonescimab combo（新闻来源：Pharmaceutical Technology）

原文地址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/akeso-china-nmpa-ivonescimab-combo/

Summit Therapeutics合作伙伴Akeso的双特异性抗体ivonescimab获中国国家药品监督管理局批准，联合化疗用于晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗，这是该药在中国获批的第三个适应症。批准基于III期HARMONi-6研究数据，该头对头试验显示ivonescimab联合铂类化疗相较替雷利珠单抗联合化疗，在无进展生存期和总生存期上均实现统计学显著且临床意义的改善，安全性与此前一致。Summit称这是**在头对头比较中证明抗PD-(L)1联合化疗方案在肺癌或任何肿瘤类型中具有显著总生存期获益的III期研究。该药在Summit授权区域称为SMT112，尚未在美欧获批，全球已有超4000名患者参与临床研究，中国商业环境使用者超70000人。

亚虹医药子公司APL-2501临床试验申请获FDA批准

原文标题：亚虹医药子公司APL-2501临床试验申请获FDA批准（新闻来源：新浪财经）

原文地址：https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-08-13/doc-inineuqm9872085.shtml

亚虹医药8月13日晚间公告，其控股子公司Baylink Biosciences Inc近日收到FDA函告，同意开展自主研发的APL-2501（化合物名称BLB101）用于治疗晚期实体瘤的临床试验。APL-2501是一款搭载专有亲水性连接子、基于拓扑异构酶抑制剂的抗CLDN6/9抗体药物偶联物（ADC），预计可用于治疗卵巢癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、胃癌等多种晚期实体瘤。公司表示，本次临床试验申请获FDA批准事项对公司近期业绩不会产生重大影响。

投资交易

PTC以2.11亿美元竞得Sangamo拍卖资产，有望进入法布雷病市场

原文标题：PTC’s $211M bid wins Sangamo auction, teeing up ‘special opportunity’ to enter Fabry market（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/ptcs-211m-bid-wins-sangamo-auction-teeing-special-opportunity-enter-fabry-market

PTC Therapeutics以1.11亿美元预付款及*高1亿美元里程碑金，击败Astellas和TerSera竞得Sangamo破产拍卖中的Fabry病基因疗法ST-920，出价是Astellas stalking horse报价的四倍以上，拍卖历时两天。PTC将支付8000万美元加速批准及2000万美元完全批准里程碑，预计第四季度完成FDA滚动提交并拓展海外。礼来则以5000万美元无竞争收购Sangamo的衣壳递送、锌指蛋白和MINT技术平台及朊病毒病项目ST-506。

Zealand以*高1亿美元出售罕见血癌药物的里程碑与特许权使用费权益

原文标题：Zealand sells milestone, royalty rights to rare blood cancer asset for up to $100M（新闻来源：Biospace）

原文地址：https://www.biospace.com/deals/zealand-sells-milestone-royalty-rights-to-rare-blood-cancer-asset-for-up-to-100m

Zealand Pharma与Royalty Pharma达成协议，以5000万美元预付款及*高5000万美元周年金，出售其在真性红细胞增多症候选药rusfertide的大部分经济权益，仅保留年销售额超15亿美元部分0.25%的版税。Jefferies分析师认为此举暗示Zealand看好该药前景，市场共识可能低估了其实力。rusfertide由Protagonist与武田合作开发，FDA已受理其新药申请并给予优先审评，预计第三季度获批。该药每周皮下注射，模拟铁调素调节红细胞生成，III期数据显示77%应答率，显著优于安慰剂组的33%。

辉瑞前化学专家携9500万美元创立Khartis Therapeutics，开发甲状腺眼病口服药

原文标题：Pfizer’s former chemistry whiz debuts Khartis Therapeutics with $95M for thyroid eye disease pill（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-chemistry-whiz-debuts-khartis-therapeutics-sights-set-thyroid-eye-disease

Robert Hoffman在将XinThera出售给Gilead三年后，联合前XinThera高管于2024年创立Khartis Therapeutics，该公司正式走出隐身模式并完成5000万美元B轮融资，累计融资9500万美元，由Forge Life Science Partners领投。公司核心项目是开发甲状腺眼病口服小分子药物，靶向IGF-1R受体，区别于现有静脉输注疗法Tepezza和Lumvoa，计划2027年**季度启动临床试验，同时还拥有三个早期管线。Hoffman担任CEO兼研究负责人，联合创始人Craig Murphy任首席科学官，前XinThera CEO Chris LeMasters任执行董事长。

Remepy完成3600万美元融资，加速混合药物管线扩张

原文标题：Remepy secures $36m funding for hybrid drug pipeline expansion（新闻来源：Pharmaceutical Technology）

原文地址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/remepy-36m-funding-hybrid-drug-expansion/

Remepy完成3600万美元A轮融资，累计达6200万美元，由OG Venture Partners及默克集团风投M Ventures领投，NFX等参投。资金将加速药物联合开发、扩展混合药物管线，并资助主打产品Hybridopa的帕金森病全球III期试验，预计2026年Q4启动。该公司“混合药物”将处方药与AI个性化治疗应用结合，整合药理学与适应性干预。Remepy近期与默克集团达成战略合作，**适应症为罕见肿瘤。Hybridopa的IIa期临床已显示运动及非运动症状改善，尚未获FDA批准。公司称此轮融资将推动混合药物模式进入多个治疗领域。

产业动态

谷歌为可穿戴设备添加胰岛素抵抗监测功能

原文标题：Google adds insulin resistance tracker to wearables（新闻来源：Pharmaphorum）

原文地址：https://pharmaphorum.com/news/google-adds-insulin-resistance-tracker-wearables

Google首次在Pixel Watch和Fitbit Air上推出隶属Health Guardian的胰岛素抵抗监测功能，通过腕部被动传感器追踪静息心率、睡眠、皮肤温度与活动量，由AI估算代谢压力并推断胰岛素抵抗指标，无需采血即可助用户及早察觉代谢变化。该功能不直接测血糖或诊断疾病，数据每月在Google Health应用汇总。Health Guardian还追踪血压趋势、睡眠呼吸质量与呼吸紧急情况。此举标志消费科技公司正从健康追踪迈向医疗领域，迎合非糖尿病人群对代谢监测的需求。

生物制药Q2销售激增，礼来、赛诺菲、再生元与安斯泰来领跑

原文标题：Biopharma saw a Q2 sales boom led by Lilly, Sanofi, Regeneron and Astellas（新闻来源：Fiercepharma）

原文地址：https://www.fiercepharma.com/pharma/biopharma-saw-q2-sales-boom-led-lilly-sanofi-regeneron-and-astellas

2026年第二季度全球制药行业业绩表现强劲，前25大药企中9家实现两位数同比增长，超半数环比实现两位数增长，16家公司上调全年指引。礼来凭借tirzepatide产品连续第七个季度领跑，Mounjaro和Zepbound销售额分别大增91%和46%；BMS因Eliquis销售超预期上调指引27.5亿美元。诺和诺德口服Wegovy上市推动业绩展望改善。赛诺菲与再生元共享的Dupixent因适应症扩展全球销售增长38%达60亿美元。日本药企表现亮眼，安斯泰来、**三共和武田均实现两位数增长。艾伯维Skyrizi单季销售55亿美元有望超越Humira历史峰值，Vertex、勃林格殷格翰亦实现双位数增长，安进和强生等有望随后跟进。

报告：AI临床监查代理在肿瘤学试验中可带来82倍投资回报

原文标题：AI clinical monitoring agent can deliver up to 82 times the ROI in oncology: report（新闻来源：Fiercebiotech）

原文地址：https://www.fiercebiotech.com/cro/ai-clinical-monitoring-agents-can-deliver-82-times-roi-report

塔夫茨药物开发研究中心分析显示，Medable的AI临床监测代理在肿瘤学III期试验中可实现82倍投资回报率，单个项目净财务收益可达2100万美元。研究显示该工具在II期和III期试验中eNPV增益分别约750万和2100万美元，直接运营成本节省440万和560万美元。AI通过减少现场访视、加速患者入组及数据库锁定，可将临床开发周期缩短约18周。对拥有20个活跃适应症的药企，部署该代理可产生2.26亿美元组合eNPV增益。这是首次基于实际应用数据对AI代理在药物开发中的净财务影响进行量化分析。

Leo Pharma为第二届GPP认知日筹备罕见病教育活动

原文标题：Leo Pharma readies rare disease education push for 2nd annual GPP awareness day（新闻来源：Fiercepharma）

原文地址：https://www.fiercepharma.com/marketing/leo-pharma-readies-rare-disease-education-push-2nd-annual-gpp-awareness-day

Leo Pharma联合NPF推动第二个年度泛发性脓疱型银屑病认知日，旨在提升公众认知并改善诊断。GPP发病率约万分之一，发作时炎症可危及生命，且常被误诊为斑块状银屑病；Spevigo是目前**获FDA批准的GPP药物，去年由勃林格殷格翰转让给Leo。Leo称推广已显著提高诊治率，并将建设患者社区资源。此外，Leo今年以5000万美元收购Replay及其营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法，CEO承诺持续加码罕见病布局，解决皮肤病学*大未满足需求。

我国脑机接口强脑技术取得突破

原文标题：我国脑机接口强脑技术取得突破（新闻来源：新浪财经）

原文地址：https://finance.sina.com.cn/roll/2026-08-13/doc-inineqhh4654103.shtml

国防科技创新研究院常超团队联合北京天坛医院何江弘、杨艺团队，完成国际**太赫兹增强脑意识临床试验，为意识障碍患者促醒及脑创伤认知修复提供全新技术方案。试验依托脑深部电刺激植入手术，对中央丘脑及大脑皮层实施太赫兹波定向照射，证实其可有效提升多脑区功能连接度，与DBS联合刺激效果更显著。患者术后生命体征平稳，神经功能恢复态势良好，验证了该技术应用于人体的安全性与可行性。常超团队此前已提出太赫兹非热调控神经离子通道和操控生物分子构象的新原理，近期又研发出无创非接触太赫兹经眼脑机接口强脑技术，为治疗阿尔茨海默病、帕金森病等开辟新路径，相关成果已发表于《自然—通讯》等期刊。

脑机接口进入病房，翔宇医疗脑机接口产品已落地千家医院

原文标题：脑机接口进入病房，翔宇医疗脑机接口产品已落地千家医院（新闻来源：动脉网）

原文地址：https://www.vbdata.cn/1519090182

第九届"一带一路"中部康复论坛暨第十一届康复设备博览会在河南安阳举行，超2000名业内人士参会。翔宇医疗展示了其脑机接口布局成果，公司自2015年起构建Sun-BCI Lab五大体系，已推出30余款覆盖六大康复场景的产品并进入约千家医院。其*新探索的脑机接口智慧照护病房可通过不同导联设备实现意念控制设施及康复训练。大会期间，翔宇与7家三甲医院等临床机构、郑州西亚斯学院及英国皇家医学院院士古藤博纳团队密集签约，推进临床验证、人才培养和全球化拓展。公司还将大数据、大模型、AI等前沿技术纳入研发视野，在南京、杭州等地设立研发中心。

前沿发现

减肥神药 VS 运动锻炼，谁才是真正的“续命”高手？两篇Nature子刊：药物仅能调节食欲和新陈代谢，运动才能保持血管“年轻态”

原文标题：减肥神药 VS 运动锻炼，谁才是真正的“续命”高手？两篇Nature子刊：药物仅能调节食欲和新陈代谢，运动才能保持血管“年轻态”（新闻来源：新浪财经）

原文地址：https://finance.sina.com.cn/wm/2026-08-13/doc-inineqhm3382025.shtml

2026年刊于Nature Metabolism和Nature Aging的两项研究表明，GLP-1减肥药能减重但无法替代运动对血管肌肉的保护作用。Nature Metabolism研究显示，单用利拉鲁肽一年的肥胖者血管厚度无改善，而运动组颈动脉内膜厚度降6%-7%，炎症因子大降。Nature Aging研究发现，长期系统训练的老年人超半数衰老相关基因变化消失，线粒体功能接近年轻人。专家称，减肥药控制体重，运动保护血管、延缓肌肉老化，二者应互补，建议每周150分钟中等强度有氧运动配合力量训练。

精准靶向CLDN18.2：胃癌治疗的新兴策略与研究进展

原文标题：精准靶向CLDN18.2：胃癌治疗的新兴策略与研究进展（新闻来源：新浪财经）

原文地址：https://finance.sina.com.cn/stock/stockzmt/2026-08-13/doc-inineiyp3459372.shtml

CLDN18.2作为新兴肿瘤靶点在胃癌精准治疗领域取得重要进展。该靶点主要表达于胃黏膜上皮，肿瘤中因细胞极性改变暴露于表面，约20%-40%胃癌患者呈阳性，在胰腺癌等实体瘤中也有异常表达，具泛癌种潜力。目前治疗策略已从单抗拓展至ADC、双抗及细胞治疗等多元化方向。研究发现CLDN18.2阳性胃癌具免疫抑制微环境特征，与PD-1/PD-L1轴存在潜在调控关系，联合免疫检查点抑制剂成为重要探索方向。未来需进一步优化策略并深化对肿瘤异质性及免疫机制的认识。

新型抗体特异性AI框架加速治疗药物发现

原文标题：New antibody-specific AI framework accelerates discovery of therapeutic drugs（新闻来源：The Medical News）

原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260813/New-antibody-specific-AI-framework-accelerates-discovery-of-therapeutic-drugs.aspx

波士顿大学研究人员在Communications AI & Computing发表研究，开发出抗体特异性AI框架，聚焦抗体互补决定区学习，将结合亲和力预测提升27%。该模型仅约6亿参数，使用160多万对抗体重轻链训练，通过在CDRs中遮蔽氨基酸学习关键结合模式，性能匹敌更大规模通用模型。该方法可从数百万候选中筛选*有前景的数百个，大幅减少实验时间和成本，为抗体药物发现、优化及应对新发传染病提供高效工具。

线粒体蛋白缺失导致脂肪摄入增加和肥胖

原文标题：Mitochondrial protein deficiency drives increased fat intake and obesity（新闻来源：The Medical News）

原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260813/Mitochondrial-protein-deficiency-drives-increased-fat-intake-and-obesity.aspx

大阪都市大学松村重信教授团队研究发现，下丘脑MC4R神经元中线粒体融合蛋白OPA1调控食欲和体重，成果发表于FASEB Journal。研究显示，大豆油可增加雄性野生型小鼠OPA1表达，但雌性无此反应；缺乏OPA1的小鼠食欲增加、体重增长并出现肥胖，自由取食大豆油时雌性效果尤为显著。MC4R激动剂setmelanotide可有效抑制对照组和OPA1缺陷雄性小鼠食欲，但对雌性缺陷小鼠效果减弱。该研究揭示神经元能量代谢与肥胖关联，发现的性别差异有助于开发考虑性别因素的肥胖治疗方案和个性化医学方法。

研究人员鉴定出阻碍CRISPR编辑效率的基因

原文标题：Researchers identify genes that hinder CRISPR editing efficiency（新闻来源：The Medical News）

原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260813/Researchers-identify-genes-that-hinder-CRISPR-editing-efficiency.aspx

威斯康星大学麦迪逊分校研究人员在Nature Communications发表研究，开发全基因组筛选平台对超19000个基因进行筛选，发现敲除26个基因可提高Cas9编辑效率，其中GJB2和BET1L效果*显著，使用碱基编辑器时效率提升6倍以上。在Leber先天性黑蒙症患者来源视网膜细胞中，抑制这两个基因使编辑效率提高超3.5倍。该研究旨在改善非病毒基因编辑技术治疗遗传性眼病，同时也可为mRNA疫苗和CAR-T疗法等脂质纳米颗粒递送系统优化提供指导。